Glybera將不再銷(xiāo)售，全球最貴藥物TOP10榜首將易主
日期：2017/5/4
Glybera，作為世界上最昂貴的藥物，同時(shí)也是第一個(gè)基因治療藥物，很快就要消失了。
2017年4月20日上午，UniQure公司宣布其在10月份Glybera的銷(xiāo)售許可證到期之前不再重新申請銷(xiāo)售許可，這也就意味著(zhù)Glybera不會(huì )繼續留在市場(chǎng)上。
由于注定了敗局而繞過(guò)了FDA，又因為這款在歐洲獲批的基因治療藥物被報道過(guò)僅有一次被使用，公司寧愿堅持其新關(guān)注的管線(xiàn)計劃。
uniQure的首席執行官馬修·卡普斯塔
馬修·卡普斯塔（Matthew Kapusta）表示：
“Glybera的用途非常有限，因此我們并沒(méi)有想到病人的需求在未來(lái)幾年會(huì )大幅增加?！?
麻省理工學(xué)院技術(shù)評論去年披露道，由于消費者需要通過(guò)巨大的努力才能獲得該藥物的使用許可，因此藥物抑制被擱置在了貨架上，并且其長(cháng)期療效的問(wèn)題仍然存在。
美國再保險集團（Reinsurance Group of America）近期列出了一份世界上最昂貴的藥物清單，本文將為大家展示一群價(jià)格昂貴的孤兒療法是如何以及為什么會(huì )打入市場(chǎng)。
在最近的一項調查中，凱撒健康新聞得出的結論是，那些為孤兒藥提供了一些激勵措施，包括了七年的銷(xiāo)售排他性的法律大大激發(fā)了一大批昂貴的新療法。本文根據年度價(jià)格清單，列舉出了其中最昂貴的一些。
有效成分：alipogene tiparvovec
Glybera是世界上首個(gè)基因治療藥物，也是世界上使用最少的藥物之一。該藥物只在歐洲被批準用于脂蛋白脂肪酶缺乏，但是消費者并不止想要其覆蓋這一種適應癥。UniQure最近幾個(gè)月不得不重組公司，將研發(fā)重點(diǎn)調整到具有競爭性的血友病B、帕金森病以及與百時(shí)美施貴寶的合作上面。
uniQure的產(chǎn)品研發(fā)管線(xiàn)
有效成分：苯丁酸甘油（glycerol phenylbutyrate）
該藥物最初由Hyperion在2013年獲批用于尿素循環(huán)障礙的治療，Horizon看到了其潛力，以 11億美元的價(jià)格收購了該公司，從而推動(dòng)了其罕見(jiàn)病藥物的投資組合。
Horizon Pharma的產(chǎn)品投資組合
這種用于龐貝病的藥物使得罕見(jiàn)病成為了生物制藥中頗受歡迎的一個(gè)領(lǐng)域。該藥物在2010年獲得批準，由于賽諾菲非常喜歡Genzyme對該藥的介紹，在一年后以約200億美元收購了該公司。FDA在1997年就發(fā)布了這種藥物的孤兒藥資格認定。
Sanofi – Genzyme的產(chǎn)品投資組合
該藥用于治療罕見(jiàn)的N-乙酰谷氨酸合酶缺乏癥，同樣也在2010年獲得批準。但每年只有少數NAGs病例，以高氨血癥、腦病和呼吸性堿中毒為主要特征，常常導致新生兒快速死亡。
Recordati投資組合中的孤兒藥
Actimmune被批準用于嚴重的惡性骨質(zhì)疏松癥和慢性肉芽腫病等罕見(jiàn)的遺傳性疾病，去年，該藥物用于佛萊德立希共濟失調(Friedreich's ataxia)的III期臨床宣告失敗。當Horizon決定進(jìn)行研究時(shí)，獲得了獨立的孤兒藥資格認定。
這是由Alexion公司開(kāi)發(fā)的藥物，他的成功也激勵了一票競爭對手，他們都想看看自己是否能開(kāi)發(fā)出一個(gè)更好的藥物用于陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿和非典型溶血性尿毒綜合征。該藥目前也正在就難治性全身重癥肌無(wú)力進(jìn)行審查，這為該公司獲得了另一項孤兒藥資格認定。
Alexion的三大產(chǎn)品
Alexion的產(chǎn)品管線(xiàn)
這種長(cháng)效的血友病B藥物最近與Eolctate 一起從Biogen and Sobi進(jìn)了Bioverativ公司的口袋，而B(niǎo)ioverativ將要開(kāi)始投入數億美元來(lái)計劃建立一條罕見(jiàn)病藥物的產(chǎn)品管道?，F在有大量有望徹底改變這一領(lǐng)域的新藥正在研發(fā)當中。
Bioverativ的產(chǎn)品管線(xiàn)
有效成分：α-異丙腎上腺素（albutrepenonacog alfa）
Idelvion去年獲得FDA批準，是另一種長(cháng)效血友病B藥物，也是同類(lèi)中第一個(gè)納入了血白蛋白的藥物。該藥物旨在取代血友病B患者中缺失的天然凝血因子IX。
CSL Behring的產(chǎn)品管線(xiàn)
Naglazyme最初于2005年被批準用于VI型粘多糖貯積癥（MPS VI）。但是每年只有幾十名患者在美國使用這種酶替代藥物。
BioMarin的5個(gè)上市產(chǎn)品
BioMarin的研發(fā)管線(xiàn)
公司：Spectrum Pharmaceuticals
這種藥物最開(kāi)始受到關(guān)注是因為其價(jià)格降低到2099美元，而當時(shí)它被批準用于治療罕見(jiàn)的外周T細胞淋巴瘤一個(gè)月后，其價(jià)格達到了30,000美元。開(kāi)發(fā)了這種藥物的Allos公司捍衛了它與其他罕見(jiàn)癌癥藥物相符的價(jià)格。 Spectrum于2012年收購了Allos。
Spectrum的六個(gè)腫瘤/血液產(chǎn)品
Spectrum的研發(fā)管線(xiàn)
內容來(lái)源：火石創(chuàng )造
參考來(lái)源：
The list of the top 10 most expensive drugs on the planet will soon have a new opening；
各公司官網(wǎng)
聲明：該文章系轉載，登載該文章目的為更廣泛地傳遞醫藥市場(chǎng)信息，不代表新康界贊同其觀(guān)點(diǎn)。文章內容僅供參考。
Glybera，作為世界上最昂貴的藥物，同時(shí)也是第一個(gè)基因治療藥物，很快就要消失了。
2017年4月20日上午，UniQure公司宣布其在10月份Glybera的銷(xiāo)售許可證到期之前不再重新申請銷(xiāo)售許可，這也就意味著(zhù)Glybera不會(huì )繼續留在市場(chǎng)上。
由于注定了敗局而繞過(guò)了FDA，又因為這款在歐洲獲批的基因治療藥物被報道過(guò)僅有一次被使用，公司寧愿堅持其新關(guān)注的管線(xiàn)計劃。
uniQure的首席執行官馬修·卡普斯塔
馬修·卡普斯塔（Matthew Kapusta）表示：
“Glybera的用途非常有限，因此我們并沒(méi)有想到病人的需求在未來(lái)幾年會(huì )大幅增加?！?/span>
麻省理工學(xué)院技術(shù)評論去年披露道，由于消費者需要通過(guò)巨大的努力才能獲得該藥物的使用許可，因此藥物抑制被擱置在了貨架上，并且其長(cháng)期療效的問(wèn)題仍然存在。
美國再保險集團（Reinsurance Group of America）近期列出了一份世界上最昂貴的藥物清單，本文將為大家展示一群價(jià)格昂貴的孤兒療法是如何以及為什么會(huì )打入市場(chǎng)。
在最近的一項調查中，凱撒健康新聞得出的結論是，那些為孤兒藥提供了一些激勵措施，包括了七年的銷(xiāo)售排他性的法律大大激發(fā)了一大批昂貴的新療法。本文根據年度價(jià)格清單，列舉出了其中最昂貴的一些。
有效成分：alipogene tiparvovec
Glybera是世界上首個(gè)基因治療藥物，也是世界上使用最少的藥物之一。該藥物只在歐洲被批準用于脂蛋白脂肪酶缺乏，但是消費者并不止想要其覆蓋這一種適應癥。UniQure最近幾個(gè)月不得不重組公司，將研發(fā)重點(diǎn)調整到具有競爭性的血友病B、帕金森病以及與百時(shí)美施貴寶的合作上面。
uniQure的產(chǎn)品研發(fā)管線(xiàn)
有效成分：苯丁酸甘油（glycerol phenylbutyrate）
該藥物最初由Hyperion在2013年獲批用于尿素循環(huán)障礙的治療，Horizon看到了其潛力，以 11億美元的價(jià)格收購了該公司，從而推動(dòng)了其罕見(jiàn)病藥物的投資組合。
Horizon Pharma的產(chǎn)品投資組合
這種用于龐貝病的藥物使得罕見(jiàn)病成為了生物制藥中頗受歡迎的一個(gè)領(lǐng)域。該藥物在2010年獲得批準，由于賽諾菲非常喜歡Genzyme對該藥的介紹，在一年后以約200億美元收購了該公司。FDA在1997年就發(fā)布了這種藥物的孤兒藥資格認定。
Sanofi – Genzyme的產(chǎn)品投資組合
該藥用于治療罕見(jiàn)的N-乙酰谷氨酸合酶缺乏癥，同樣也在2010年獲得批準。但每年只有少數NAGs病例，以高氨血癥、腦病和呼吸性堿中毒為主要特征，常常導致新生兒快速死亡。
Recordati投資組合中的孤兒藥
Actimmune被批準用于嚴重的惡性骨質(zhì)疏松癥和慢性肉芽腫病等罕見(jiàn)的遺傳性疾病，去年，該藥物用于佛萊德立希共濟失調(Friedreich's ataxia)的III期臨床宣告失敗。當Horizon決定進(jìn)行研究時(shí)，獲得了獨立的孤兒藥資格認定。
這是由Alexion公司開(kāi)發(fā)的藥物，他的成功也激勵了一票競爭對手，他們都想看看自己是否能開(kāi)發(fā)出一個(gè)更好的藥物用于陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿和非典型溶血性尿毒綜合征。該藥目前也正在就難治性全身重癥肌無(wú)力進(jìn)行審查，這為該公司獲得了另一項孤兒藥資格認定。
Alexion的三大產(chǎn)品
Alexion的產(chǎn)品管線(xiàn)
這種長(cháng)效的血友病B藥物最近與Eolctate 一起從Biogen and Sobi進(jìn)了Bioverativ公司的口袋，而B(niǎo)ioverativ將要開(kāi)始投入數億美元來(lái)計劃建立一條罕見(jiàn)病藥物的產(chǎn)品管道?，F在有大量有望徹底改變這一領(lǐng)域的新藥正在研發(fā)當中。
Bioverativ的產(chǎn)品管線(xiàn)
有效成分：α-異丙腎上腺素（albutrepenonacog alfa）
Idelvion去年獲得FDA批準，是另一種長(cháng)效血友病B藥物，也是同類(lèi)中第一個(gè)納入了血白蛋白的藥物。該藥物旨在取代血友病B患者中缺失的天然凝血因子IX。
CSL Behring的產(chǎn)品管線(xiàn)
Naglazyme最初于2005年被批準用于VI型粘多糖貯積癥（MPS VI）。但是每年只有幾十名患者在美國使用這種酶替代藥物。
BioMarin的5個(gè)上市產(chǎn)品
BioMarin的研發(fā)管線(xiàn)
公司：Spectrum Pharmaceuticals
這種藥物最開(kāi)始受到關(guān)注是因為其價(jià)格降低到2099美元，而當時(shí)它被批準用于治療罕見(jiàn)的外周T細胞淋巴瘤一個(gè)月后，其價(jià)格達到了30,000美元。開(kāi)發(fā)了這種藥物的Allos公司捍衛了它與其他罕見(jiàn)癌癥藥物相符的價(jià)格。 Spectrum于2012年收購了Allos。
Spectrum的六個(gè)腫瘤/血液產(chǎn)品
Spectrum的研發(fā)管線(xiàn)
內容來(lái)源：火石創(chuàng )造
參考來(lái)源：
The list of the top 10 most expensive drugs on the planet will soon have a new opening；
各公司官網(wǎng)
聲明：該文章系轉載，登載該文章目的為更廣泛地傳遞醫藥市場(chǎng)信息，不代表新康界贊同其觀(guān)點(diǎn)。文章內容僅供參考。
信息來(lái)源：新康界
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