10大醫藥公司有望徹底改變疾病治療規則
日期：2015/12/2
1. 吉利德的 Sovaldi/Harvoni具有治愈丙型肝炎的潛力
2013年12月美國FDA批準了第一款新型丙型肝炎藥物，這款藥物對丙肝的治愈率高達95%，可以在短短的12周時(shí)間內發(fā)揮療效，并且沒(méi)有任何重大的毒副作用。目前美國約有300萬(wàn)丙肝患者，患者感染一種慢性病毒后，其肝臟受到病毒的攻擊，并在生命后期造成健康問(wèn)題，例如肝病硬化及肝癌。
藥物Sovaldi的研發(fā)者吉利德科學(xué)已從中獲益103多億美元。市場(chǎng)上現存的一些其它丙肝療法伴有嚴重毒副作用，其中包括患者出現類(lèi)似流感的癥狀等，新型療法Sovaldi不具有引起毒副作用的成分。業(yè)內相關(guān)專(zhuān)家預測未來(lái)10年內，這些新型療法可以在很大程度上減少丙肝患者的數量。
同時(shí)吉利德也正在尋求HIV及乙肝的新型療法，目前能夠治愈這2種疾病的療法還未問(wèn)世。
2. Aprecia Pharmaceuticals的首款3D打印藥物獲得批準上市
9月初美國FDA批準了首款用于治療兒童及成人癲癇的3D打印藥物。這款利用3D打印技術(shù)打印出的藥片，其商品名稱(chēng)為 Spritam，由制藥公司Aprecia Pharmaceuticals生產(chǎn)。
通過(guò)3D打印技術(shù)，粉末不經(jīng)過(guò)壓縮就能形成固體藥片，美國FDA對這種技術(shù)給予了肯定。利用3D打印技術(shù)打印的藥片可在體內溶解更加迅速，運輸更加快捷易達，這對那些有吞咽困難的患者尤其重要。
研究者認為3D打印技術(shù)也可以用于制造其它更加個(gè)性化的藥物。實(shí)現打印你自己的專(zhuān)屬藥物的可能性尚遙不可及，但是Aprecia的3D打印藥片是人類(lèi)向前跨出的的巨大的一步。
3. Axovant 為500萬(wàn)美元收購的阿茨海默癥藥物押上了身家性命
Axovant 的新利器。盡管僅僅才一年左右的時(shí)間，這家由29歲前華爾街金融家VivekRamaswamy領(lǐng)導的公司，把所有的雞蛋放在了阿茨海默癥藥物這一個(gè)籃子內，籃子內僅有一個(gè)離批準上市尚且遙遠的處于主要臨床期的藥物。自以500萬(wàn)美元的價(jià)格從GSK那里購得這款藥物之后，Axovant 現在的價(jià)值已攀升至30億美元。
目前世界上幾乎沒(méi)有可用于治療阿茨海默癥的藥物，阿茨海默癥藥物的平均研發(fā)失敗率高達99%。研究者還沒(méi)有找出該病的發(fā)病機制，現階段阿茨海默癥藥物的相關(guān)試驗也極其少。
4. 諾華是基因療法復興之路的領(lǐng)導者
諾華正行走在創(chuàng )造一種基因療法的路上，此療法可以幫助失去聽(tīng)覺(jué)的患者重新獲得聽(tīng)覺(jué)。
約90%失去聽(tīng)覺(jué)的患者是由受傷、疾病或年老而致，源于耳朵內部一種特殊的細小毛發(fā)的丟失。諾華的基因療法涉及到一種修飾的病毒，該病毒攜帶一種“固定”基因，可以修復那些負責特殊毛發(fā)生長(cháng)的基因。一旦把這個(gè)療法成功應該到耳朵內部，攜帶特殊基因的病毒恰如一個(gè)靈活的開(kāi)關(guān)，重新開(kāi)啟毛發(fā)生長(cháng)開(kāi)關(guān)。
諾華在1年前開(kāi)始使用此方法治療第一位病人，但是這個(gè)實(shí)驗將最終針對45人的患者進(jìn)入早期臨床階段。諾華計劃在2017年公布相關(guān)試驗結果。
5.Editas試圖利用基因“剪切與粘貼”治療疾病
如Editas Medicine這樣的公司已開(kāi)始著(zhù)手研發(fā)一種利用基因編輯技術(shù)治療疾病的新方法，也就是正值風(fēng)口浪尖上的CRISPR-Cas9技術(shù)。目前制藥公司對圍繞CRISPR技術(shù)開(kāi)發(fā)新型療法表現出很大的興趣，該技術(shù)可以對體內引發(fā)疾病的基因進(jìn)行矯正編輯，從而實(shí)現在基因水平上對疾病進(jìn)行治療。
Editas可能會(huì )成為第一家引領(lǐng)CRISPR技術(shù)走向試驗階段的公司，今年9月初Editas公司從包括Bill Gates這樣的大鱷處募集到了1.2億美元，用于繼續推進(jìn)CRISPR的相關(guān)研究，找出一個(gè)用于治療基因相關(guān)疾病的方法。
6. 23andMe對更多的專(zhuān)科藥物發(fā)起猛攻
23andMe是一家生物技術(shù)公司，它使發(fā)費99美元即可進(jìn)行基因測序成為現實(shí)，近期也推出了藥物研發(fā)業(yè)務(wù)。今年夏天23andMe的客戶(hù)達到了100萬(wàn)，龐大的客戶(hù)群為其提供了一個(gè)龐大的數據庫。23andMe已與輝瑞及Genentech這樣的制藥大佬建立了合作伙伴關(guān)系，合作方利用23andMe獨有的數據庫來(lái)研究新型藥物。23andMe也組建了新的藥物研發(fā)團隊，來(lái)自Genentech的Richard Scheller作為管理層負責23andMe藥物研發(fā)團隊。
憑借其自有的龐大數據庫這一長(cháng)槍大炮，23andMe可以找到特種基因標記，進(jìn)而極有可能地使某個(gè)人對某些特定療法做出應答。
7. Inovio謀劃為癌癥生產(chǎn)疫苗
今年夏初，美國賓夕法尼亞一家免疫療法公司Inovio與Astra Zeneca的生物制劑研發(fā)部門(mén)MedImmune達成了一項高達7億美元的交易。Inovio計劃利用合作伙伴的優(yōu)勢來(lái)研究以DNA為基礎的疫苗，通過(guò)提供健全的細胞來(lái)識別并攻擊病態(tài)細胞，并賦予身體反抗進(jìn)一步被攻擊的能力，進(jìn)而達到預防疾病的目的。
目前僅僅有一種類(lèi)似的疫苗可用。Novio與MedImmune合作進(jìn)一步探索研發(fā)宮頸癌疫苗。
8. JunoTherapeutics試圖賦予免疫系統力量以對抗癌癥況
Juno正在嘗試利用免疫療法使身體抵抗產(chǎn)生腫瘤的癌癥細胞，免疫療法是一種涉及到觸發(fā)免疫系統對某些特定疾病做出應答的技術(shù)，該療法已經(jīng)應用到除了癌癥之外的多種疾病中，包括自身免疫病風(fēng)濕性關(guān)節炎、丙型肝炎等。
今年夏季Juno與 Celgene達成了一項10億美元的重大合作協(xié)議，在接下來(lái)的10年里將致力于研發(fā)尚處于早期臨床階段的藥物，用于治療白血病及淋巴瘤。
9.Novobiotic 正在研發(fā)更為彪悍的抗生素
目前出現了一種稱(chēng)之為“iChip”的新技術(shù)，科學(xué)家希望利用該技術(shù)幫助他們分析潛在的新型抗生素，自從真正意義上的一類(lèi)新類(lèi)型的創(chuàng )新型抗生素問(wèn)世以來(lái)，十多年已成為過(guò)去。隨著(zhù)時(shí)間的悄然流逝，人們對細菌耐藥性的擔憂(yōu)日甚一日。那些人們冠之于“超級細菌”的東西，甚至對最為強大的抗生素也已沒(méi)有任何反應，對人類(lèi)來(lái)說(shuō)，這無(wú)疑是一個(gè)致命的麻煩。
為了應對這種問(wèn)題，Novobiotic Pharmaceuticals正在試圖找出一種新型抗生素，一種強大到足夠應對超級細菌的抗生素。Novobiotic的聯(lián)合創(chuàng )始人 Kim Lewis 是一位科研人員，他利用iChip發(fā)現了一種稱(chēng)之為teixobactin的新型抗生素，目前沒(méi)有一種細菌對這種新型抗生素產(chǎn)生抗藥性。Teixobactin尚處于臨床前研究階段。
10.Calico在試圖搞清楚我們以怎樣的方式衰老及衰老原因
已更名為Alphabet的Google公司，其生命科學(xué)部門(mén)Calico對其想要取得的成就表現的相當含糊不清。他們的目標是要找出我們衰老的方式及其原因，也就意味著(zhù)他們要面對一個(gè)醫藥行業(yè)所面對的最為古老且苛刻的問(wèn)題：疾病及衰老。
在過(guò)去的幾年里，Calico曾與AbbVie達成重大協(xié)議，今年又與另一家公司Ancestry達成合作伙伴關(guān)系。與Ancestry進(jìn)行合作可使Calico訪(fǎng)問(wèn)100多萬(wàn)套基因，助其進(jìn)一步深入研究諸如阿茨海默癥、帕金森、肌萎縮性脊髓側索硬化癥等疾病。
信息來(lái)源：朗信醫藥信息
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